Effets indésirables et piste de nouveaux traitements : de l'étude des médicaments

Photo 7661774 par Ri Butov, Pixabay

Octobre 2026

Vous allez devoir fouiller votre armoire à pharmacie… Sorti en octobre 2026, le nouveau questionnaire de suivi de la deuxième génération de l’étude porte sur les traitements. Contraception, médicaments, compléments alimentaires et traitements complémentaires ou alternatifs sont passés en revue. Cette thématique est également abordée largement dans le questionnaire de suivi qui sera envoyé à la première génération début 2027.

Se souvenir des pilules avalées depuis un an n’est pas forcément aisé, mais cet effort pourra servir à de nombreuses recherches particulièrement utiles.

La pharmaco-épidémiologie : de l’étude des médicaments 

En premier lieu, les recherches sur ces données sont décisives pour comprendre les effets indésirables des médicaments. Bien sûr, la présence et la fréquence d’éventuels effets indésirables sont évaluées dans le cadre d’essais cliniques réalisés avant la mise sur le marché. Mais les données issues de grandes cohortes comme E3N-Générations permettent justement d’étudier ce qui échappe aux essais cliniques. « Ces essais incluent un nombre de patients limité, avec une durée de suivi également limitée, détaille Agnès Fournier, chercheuse en pharmaco-épidémiologie dans l’équipe Exposome et hérédité qui porte l’étude E3N-Générations. Cela ne leur permet pas de repérer des effets indésirables qui peuvent apparaître sur le long terme ou qui sont rares. C’est particulièrement important pour étudier le risque de cancer : il faut des effectifs importants et un suivi de long terme. »

Grâce aux données fournies par les femmes de la première génération d’E3N-Générations, les chercheurs de l’équipe ont par exemple beaucoup étudié les traitements hormonaux de la ménopause et leurs effets sur le risque de cancer, notamment le cancer de l’ovaire ou du sein.

Le questionnaire sur les traitements élargit la question à la prise de compléments alimentaires, de vitamines, de minéraux ou d’extraits de plantes. Comme les médicaments non remboursés, leur consommation par les Français est moins connue, car beaucoup d’études s’appuient sur les données de remboursement des médicaments. Grâce aux questionnaires, il est possible non seulement de décrire leur utilisation, mais également d’étudier leurs bénéfices ou leurs risques. Nous avons exemple montré que la consommation importante de vitamine C sous forme de complément alimentaire était associée à un surrisque de cancer du sein, alors même que les femmes dont l’alimentation est riche en vitamine C ont au contraire un risque plus faible.

Grâce à des questionnaires, la pharmaco-épidémiologie apporte également une meilleure compréhension de l’utilisation des médicaments. « Faute de données, très peu de travaux scientifiques décrivent l’utilisation de médicaments non remboursés, y compris certains contraceptifs, explique Agnès Fournier. Il y a peu d’informations également sur les raisons ou symptômes qui motivent la prise ». C’est pourquoi le questionnaire proposé interroge les femmes qui prennent des traitements pour la ménopause sur les symptômes qu’elles cherchent à soulager. 

Outre la description de l’utilisation des médicaments et de leurs effets indésirables, les données issues de ces questionnaires permettent aussi de chercher de futurs traitements. « Il ne s’agit pas seulement de préciser les risques, mais aussi de connaître les bénéfices inattendus des traitements », précise Agnès Fournier. En effet, une stratégie de recherche sur les traitements, le repositionnement, consiste à identifier des médicaments bien connus qui pourraient avoir des effets bénéfiques en réduisant le risque d’une autre maladie. « On se concentre en général sur les maladies qui n’ont pas de traitement, ajoute la chercheuse. Ainsi, dans l’équipe, le Pr Alexis Elbaz travaille à identifier d’éventuels médicaments déjà largement utilisés pour d’autres maladies qui pourraient diminuer le risque de développer la maladie de Parkinson, pour laquelle les traitements existants ne s’attaquent qu’aux symptômes sans freiner la progression de la maladie. »

Dans un article scientifique, des chercheurs de l’équipe ont par exemple montré que la prise de certaines statines, des médicaments fréquemment prescrits contre l’excès de cholestérol et pour la prévention cardiovasculaire, était associée à une diminution du risque de maladie de Parkinson de 30%. Des résultats qui invitent à confirmer le rôle bénéfique potentiel de ces traitements par des essais cliniques ciblés. 

Des méthodes complémentaires

Derrière ces exemples, on voit que les questionnaires viennent combler des lacunes des grandes bases de données de remboursements de médicaments, sur lesquelles s’appuient beaucoup de travaux pharmaco-épidémiologiques. En France, le système national des données de santé (SNDS) est très utilisé : il s’agit d’une grande base de données publique qui rassemble des informations issues du système de santé sur la quasi-totalité de la population française. Ces informations incluent notamment des données sur les médicaments remboursés à chaque individu et sur les hospitalisations et leurs causes. Comparé aux données de questionnaires, le SNDS contient des informations très précises sur la marque, le nom et le dosage du médicament. Toutefois, cette base ne comporte pas d’information sur la maladie ou le symptôme pour lequel le médicament a été prescrit, ou même si le traitement remboursé a bien été pris. Et elle ne comprend pas les médicaments non remboursés, ni les compléments alimentaires. Dans la cohorte E3N-Générations, nous avons la chance de pouvoir coupler ces données de remboursements de soins médicaux aux données des questionnaires pour les femmes de la première génération qui y ont consenti, combinant ainsi deux sources de données complémentaires. Nous prévoyons de demander d’y accéder aussi pour les membres des autres générations qui en accepteront le principe dans les prochaines années.

Nous allons explorer prochainement une approche complémentaire : une application sur téléphone. Celle-ci permettra à des participants volontaires de scanner le code-barre des boites de médicaments, mais aussi de compléments alimentaires, plantes, vitamines, minéraux qu’ils prennent. Nous espérons ainsi qu’ils pourront les déclarer au fil du temps, en évitant les problèmes de mémoire que pose un questionnaire tous les ans ou deux ans et en fournissant avec exactitude les références du traitement. L’objectif serait de rendre ces déclarations moins fastidieuses et plus exactes. Une phase de test de ce projet est prévue pour 2027.